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中国人将首次用基因编辑技术治疗癌症

人类如何利用基因编辑技术支持免疫疗法,抗击癌症?中国人将做出首次尝试。

根据《自然杂志》报道,人类首次将Crispr基因编辑技术处理过的细胞用于对抗癌症的试验将于下月在中国进行。来自四川大学华西医院的中国科研团队将从肺癌病人体内抽取部分具有免疫功能的白细胞(T细胞),并用Crispr基因编辑技术对其进行处理,然后重新注入到病人体内,来观察基因编辑过后的白细胞对于肿瘤的杀伤力。

《自然杂志》称,此次的试验对象都是肺癌晚期的重症病人。这些病人的癌细胞已经扩散到身体的其它部位,无药可救。试验是小规模用于证明其安全性的,并将最先从1个病人扩大到30个病人。

研究人员将会计划用被Crispr技术编辑过的T细胞分三种不同的剂量注射到不同病人的体内,并密切观察病人不同的反应。

据《自然杂志》报道,这支中国科研团队由华西医院卢铀团队领导。而根据黄金城 - 天和网记者了解,该团队是四川大学生物治疗国家重点实验室主任、中科院院士魏于全的团队。魏于全院士团队从事CAR-T细胞免疫治疗研究已有九年,其中靶向人CD19的CAR-T细胞治疗血液肿瘤技术已经在华西医院进入临床研究。

去年11月,银河生物斥资3000万投资了魏于全院士的生物治疗实验室,布局CAR-T治疗领域,瞄准精准医疗产业。银河生物还聘任国内院士,并与中科院上海巴斯德研究所等知名科研机构和国际药企建立研发合作。

对于基因编辑技术在人体试验的争议一直不断,但这也并没能阻止Crispr的发展。上个月,美国国立医学院伦理委员会批准Crispr在人体内的抗癌试验,向改写人类免疫系统基因迈出了关键一步。

来自宾夕法尼亚大学的科学家将使用Crispr基因编辑技术,在18名癌症病人身上进行试验。和中国科研人员即将进行的试验一样,他们也会把这些病患体内血液样本中主管免疫系统反应的T细胞置换成更为有效、对癌细胞更有杀伤力的T细胞,这些T细胞将被重新注入病人体内,科学家将观察它们在人体内的安全性和有效性,从而确认这项技术是否可靠。

华大基因首席科学家茅矛对黄金城 - 天和网记者表示:“运用Crispr技术在人体进行抗癌试验之所以能率先在中国开启,是因为中国在这方面的监管相对比较松。”

2015年,中国中山大学的科学家已经利用Crispr Cas9技术在人体胚胎上做基因修改实验。今年年初,英国政府批准允许在人体胚胎上做实验,被视为是支持基因编辑基础研究的重大措施。

Crispr技术可以称之为是近几十年来最令生命科学界振奋的一项发明。它的诞生让沉寂了好几代的基因工程获得了新希望。借助该技术,科学家能轻而易举地操控任何生物的基因,尤其对于罕见病的治疗前景广阔。生物医药公司Editas Medicine希望于明年使用Crispr技术来治疗一种非常罕见的眼盲症。未来还将适用于更广泛的人群,有望改变骨髓瘤、黑素瘤和肉瘤等不治之症病人的命运。

Crispr Cas9的发明者Doudna今年早些时候接受黄金城 - 天和网及许恒瑞专访时表示:“科学的进步不应该因为担心伦理问题而停滞不前,相反,基础研究是非常重要的,能够帮助科学家解释很多根本性的问题。”

不过专家表示,Crispr基因编辑技术的应用理论上也存在一定的风险。中科院上海巴斯德研究所从事相关专业的研究员对黄金城 - 天和网记者表示:“用Crispr敲除病人T细胞上的PD-1基因,相比使用PD-1抗体来的风险更大。好处是它能够规避掉使用PD-1抗体造成的非特异性损伤,不过这种方法可能引起较强的自身免疫反应,因此可能在其它药物治疗无效的晚期肿瘤病人身上首先使用。”他还表示,Crispr技术现在非常热,能够赚取眼球,这也是很多研究机构愿意使用这项技术的一个重要原因。

基因编辑技术与免疫疗法的结合也是目前最新的一种尝试。免疫疗法是生物科技领域最热门的话题之一,美国总统奥巴马之前已经发起一项旨在攻克癌症的“登月计划”,计划在未来两年内在这个专案里投入10亿美元。而基因编辑技术在免疫疗法中的运用将是开创性的。

被誉为“硅谷奇才”的Facebook首任主席、富豪西恩·帕克(Sean Parker)今年的目标就是攻克治愈癌症的难题。他说服了来自美国的各大科研机构的数百名顶尖科学家成立了“帕克研究机构”(Parker Institute for Cancer Immunotherapy)从事癌症免疫疗法的研究。该机构投资2.5亿美元,旨在帮助全球最顶尖的科学家获取癌症免疫疗法方面的最新技术和资讯。